Résultat

Quelque deux millions de Canadiens vivent avec une maladie génétique. Un grand nombre de ces maladies ne sont pas bien comprises et il est difficile de traiter et de soigner les patients. Les traitements existants sont souvent d’un prix exorbitant et imposent des coûts qui dépassent la capacité du système de santé. La thérapie génique peut traiter de nombreuses maladies génétiques. Le concept est simple : la thérapie génique place et active un gène pour remplacer un gène au fonctionnement anormal, ce qui en restaure la fonction. Son application est plus compliquée, en partie parce que les thérapies les plus récentes ne restreignent pas l’activation du gène placé aux cellules touchées seulement, ce qui peut engendrer des effets indésirables.

Wyeth Wasserman, Ph. D., de l’Université de la Colombie-Britannique, dirige une équipe qui mettra au point OnTarget, un logiciel qui permettra aux chercheurs de concevoir des séquences d’ADN court pour activer spécifiquement les gènes placés dans les cellules ciblées seulement. Par une interface Web conviviale, les chercheurs pourront choisir et optimiser les séquences d’ADN humain pour cibler l’expression thérapeutique des gènes aux bonnes cellules, en fonction de la maladie à traiter. OnTarget réduira les coûts de la conception des traitements de thérapie génique et pourrait en améliorer la sécurité et l’efficacité. Les bénéficiaires ultimes seront les patients atteints d’une maladie génétique qui ont besoin de traitement.