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Personnalisation des traitements des personnes atteintes de fibrose kystique

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Résultat

Statut

Active

Concurrence

Concours 2017 : projets de recherche appliquée à grande échelle – La génomique et la santé de précision

Centre(s) de génomique

GE3LS

Yes

Chef(s) de projet

Lancement du projet d'exercice financier

2017-2018

Description du projet

La fibrose kystique est la maladie génétique mortelle la plus fréquente; elle touche 4 000 Canadiennes et Canadiens et 80 000 personnes dans le monde. Cette maladie débilitante cause des difficultés à respirer, des infections pulmonaires récurrentes et des troubles digestifs avant que les personnes qui en sont atteintes en meurent, à l’âge médian de 35 ans au Canada. Les traitements actuels peuvent atténuer les symptômes de la maladie, mais elle demeure incurable. Les nouveaux médicaments peuvent s’attaquer au défaut génétique sous-jacent de la fibrose kystique, mais seulement quelques patients y répondent favorablement, tandis que d’autres y restent insensibles et il n’y a aucun moyen pour les cliniciens de savoir d’avance dans quelle catégorie un patient se situera. Compte tenu des effets indésirables de ces médicaments et de leur coût (plus de 300 000 $ par année par patient pour un médicament qui doit être administré toute la vie), il est urgent de trouver des variables explicatives solides qui montreront quels patients réagiront à quel traitement.

Le Dr Felix Ratjen de l’Hospital for Sick Children et son équipe mettent au point des outils prédictifs qui aideront les cliniciens à déterminer le bon médicament pour le bon patient. L’équipe examinera comment les facteurs génétiques, qui peuvent être évalués par un test sanguin non invasif, peuvent aider à prévoir les réactions individuelles au traitement. Elle étudiera également si les essais de médicaments sur des échantillons de tissus provenant des patients peuvent servir à déterminer la réaction clinique possible aux médicaments chez chacun des patients. Elle travaillera avec des partenaires sectoriels, des organisations de patients et le ministère de la Santé et des Soins de longue durée de l’Ontario pour intégrer ces stratégies aux soins des patients, une fois leur efficacité démontrée.

Les résultats du travail de l’équipe constitueront un changement de paradigme qui mènera au traitement individualisé de la fibrose kystique, au soutien des cliniciens appelés à décider des traitements à privilégier, à l’orientation des décideurs sur le remboursement des soins les plus économiques et à de meilleurs résultats de santé pour les patients.

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